Πνευμονική αρτηριακή υπέρταση: Νέα θεραπεία υπό έγκριση από την ΕΕ

Η πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) είναι μια σπάνια, μακροχρόνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή κατάσταση κατά την οποία οι ασθενείς έχουν ασυνήθιστα υψηλή αρτηριακή πίεση στις αρτηρίες στους πνεύμονες. Πολλοί ασθενείς αντιμετωπίζουν δυσκολία στην αναπνοή που περιορίζει τη σωματική τους δραστηριότητα. Παρά τις εγκεκριμένες θεραπείες, η μακροπρόθεσμη πρόγνωση παραμένει κακή: υπολογίζεται ότι περίπου το 50% των ασθενών θα πεθάνει εντός πέντε έως επτά ετών μετά τη διάγνωση. Σήμερα υπολογίζεται ότι περίπου 40.000 άτομα στις ΗΠΑ και 30.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση πάσχουν από ΠΑΥ.

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την έγκριση του sotatercept, σε συνδυασμό με άλλες υπάρχουσες θεραπείες για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ), για τη θεραπεία της ΠΑΥ σε ενήλικες ασθενείς με Λειτουργική Κατηγορία (FC) II έως III του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας (ΠΟΥ), για τη βελτίωση της ικανότητας άσκησης.

Το sotatercept είναι η πρώτη θεραπεία με αναστολέα σηματοδότησης ακτιβίνης που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της ΠΑΥ. Στο σώμα, οι πρωτεΐνες που ονομάζονται ακτιβίνες συνδέονται με έναν υποδοχέα που ονομάζεται ActRIIA για να διεγείρουν την ανάπτυξη των κυττάρων που αποτελούν τα αιμοφόρα αγγεία. Αυτοί οι υποδοχείς είναι υπερβολικά ενεργοί σε ασθενείς με ΠΑΥ. Το sotatercept είναι αντίγραφο του ActRIIA και επειδή συνδέεται επίσης με ακτιβίνες, τις εμποδίζει να ενεργοποιήσουν τον υποδοχέα. Με αυτόν τον τρόπο, το sotatercept ρυθμίζει την ανάπτυξη νέων αιμοφόρων αγγείων στους πνεύμονες. Αυτό οδηγεί σε μειωμένη στένωση και πάχυνση των αιμοφόρων αγγείων, βελτιώνοντας έτσι τα συμπτώματα της νόσου.

Το φάρμακο χορηγείται (με υποδόρια έγχυση) μία φορά κάθε 3 εβδομάδες και μπορεί να χορηγηθεί από τους ίδιους τους ασθενείς ή τους φροντιστές τους με καθοδήγηση, εκπαίδευση και παρακολούθηση από επαγγελματία υγείας.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίζεται στα αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης, διπλής τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρικής, κλινικής δοκιμής STELLAR που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του sotatercept σε 323 ενήλικες με ΠΑΥ σε σταθερή θεραπεία για περισσότερες από 90 ημέρες συγκριτικά με τη βασική θεραπεία ΠΑΥ (μονοθεραπεία ή συνδυαστική θεραπεία). Τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης έχουν δημοσιευθεί στο επιστημονικό περιοδικό The New England Journal of Medicine.

Τα αποτελέσματα της STELLAR δείχνουν ότι οι ασθενείς που λάμβαναν sotatercept είχαν σημαντικά βελτιωμένη ικανότητα άσκησης, μετρούμενη από το πόσο μακριά ήταν σε θέση να περπατήσουν μέσα σε έξι λεπτά (“6 Minute Walk Test”) κατά την έναρξη της θεραπείας και μετά από 24 εβδομάδες. Αυτή η βελτίωση θεωρείται κλινικά σημαντική καθώς συγκρίνεται με τα αποτελέσματα της βασικής μελέτης ήδη εγκεκριμένων προϊόντων για την ΠΑΥ.