MENU
Κερδίστε Προσκλήσεις
ΤΕΤΑΡΤΗ
03
ΣΕΠΤΕΜΒΡΙΟΥ
ΔΙΑΓΩΝΙΣΜΟΙ
ΝΕΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ

Νωτιαία μυική ατροφία σε βρέφη: Νέα δεδομένα για τη θεραπεία με nusinersen

Νέα δεδομένα βιολογικών δεικτών ενισχύουν τα στοιχεία που υποστηρίζουν το δυνητικό όφελος του nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη γονιδιακή θεραπεία.

author-image Ελένη Δασκαλάκη

Νέα μελέτη Φάσης 4 αξιολόγησε τις κλινικές εκβάσεις και την ασφάλεια μετά τη θεραπεία με nusinersen στο διάστημα μιας περιόδου 2 ετών σε βρέφη και μικρά παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) που έχουν μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη θεραπεία με onasemnogene abeparvovec. Τα νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι τα επίπεδα νευροϊνιδίων ελαφριάς αλυσίδας (NfL) στο πλάσμα, που αποτελούν αντικειμενικό βιολογικό δείκτη αξονικής βλάβης και νευροεκφύλισης, μειώθηκαν σχεδόν σε όλους τους συμμετέχοντες στη μελέτη που έλαβαν θεραπεία με nusinersen. Αυτά τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο Κλινικό και Επιστημονικό Συνέδριο του Muscular Dystrophy Association (MDA) (3-6 Μαρτίου 2024). Το nusinersen είναι εγκεκριμένο για τη θεραπεία βρεφών, παιδιών και ενηλίκων με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) σε περισσότερες από 71 χώρες. Αποτελεί θεμελιώδη θεραπεία στην SMA και περισσότεροι από 14.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με nusinersen παγκοσμίως.

«Η εξελισσόμενη εμπειρία και γνώση μας σε σχέση με τη γονιδιακή θεραπεία υποδεικνύει ότι μπορεί να υπάρχει μια ευκαιρία για καλύτερες εκβάσεις», δήλωσε η Crystal Proud, M.D., Παιδονευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο King’s Daughters. «Βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία μαζί με μειώσεις στα επίπεδα νευροϊνιδίων που παρατηρούνται μετά τη θεραπεία με nusinersen στη μελέτη RESPOND καταδεικνύουν ότι μπορεί να είμαστε σε θέση να μεγιστοποιήσουμε περαιτέρω τα οφέλη για τους ασθενείς».

«Η Biogen βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της πρωτοποριακής έρευνας που στοχεύει στην εδραίωση της χρήσης βιολογικών δεικτών για την επιτάχυνση της ανάπτυξης φαρμάκων για άτομα που ζουν με σοβαρά νευροεκφυλιστικά νοσήματα όπως η SMA και η ALS», δήλωσε η Priya Singhal, M.D., M.P.H., Head of Development και interim Chief Medical Officer της Biogen. «Πριν από τη λήψη nusinersen κατά την έναρξη της μελέτης RESPOND, διαπιστώσαμε ότι οι συμμετέχοντες είχαν αυξημένα επίπεδα νευροϊνιδίων σε σύγκριση με υγιή παιδιά, γεγονός που υποδηλώνει εξελισσόμενη νευρωνική βλάβη. Τα ευρήματα της μελέτης RESPOND υπογραμμίζουν την αξία των νευροϊνιδίων ως αντικειμενικού δείκτη για την αξιολόγηση των υπολειπόμενων μη καλυπτόμενων αναγκών σε ασθενείς με SMA που έχουν λάβει γονιδιακή θεραπεία».

Όπως αναφέρθηκε στο Συνέδριο Έρευνας και Κλινικής Φροντίδας για την SMA τον Ιούνιο του 2023 από τους ίδιους 29 συμμετέχοντες, βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία παρατηρήθηκαν στους περισσότερους συμμετέχοντες, όπως μετρήθηκαν με βάση την αυξημένη μέση συνολική βαθμολογία της Ενότητας 2 της Βρεφικής Νευρολογικής Εξέτασης Hammersmith (HINE-2) από την έναρξη της μελέτης. Κανένα νέο ζήτημα ασφάλειας δεν ταυτοποιήθηκε σε συμμετέχοντες που εντάχθηκαν στη μελέτη RESPOND και έλαβαν nusinersen μετά το onasemnogene abeparvovec. Μετά από μια διάμεση παραμονή 230,5 ημερών στη μελέτη, σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα (ΑΣ) αναφέρθηκαν σε 13/38 συμμετέχοντες (34%). Οποιαδήποτε ΑΣ αναφέρθηκαν σε 31/38 συμμετέχοντες (81,6%). Κανένα σοβαρό ΑΣ δεν θεωρήθηκε σχετιζόμενο με το nusinersen ούτε οδήγησε σε απόσυρση από τη μελέτη, αν και κάποια ήταν σχετιζόμενα με τη διαδικασία χορήγησης.

Τα δεδομένα αυτά, καθώς και επιπρόσθετα δεδομένα από τη μελέτη RESPOND, θα παρουσιαστούν μέσα στο 2024 σε επακόλουθα συνέδρια, συμπεριλαμβανομένου του 4ου Διεθνούς Συνεδρίου για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία που διεξάγεται από την SMA Europe.

Περισσότερα από The Art of Life
Σχετικά Θέματα
The Art of Life
Το BeWell Festival επιστρέφει ανανεωμένο για δεύτερη χρονιά στο ΟΑΚΑ
The Art of Life
Το 1ο Euphoria Retreat Wellbeing Festival έδειξε τον ελληνικό δρόμο προς τη μακροζωία
The Art of Life
«Είναι στο χέρι μας να μην είναι στο χέρι τους» – Μία νέα καμπάνια για την αποτροπή του καπνίσματος στους νέους
The Art of Life
Πότε κινδυνεύουν και οι άντρες από οστεοπόρωση
The Art of Life
Βλέπετε ξαφνικά λάμψεις και «μυγάκια»; Τι μπορεί να σημαίνει
Fitness
Τι είναι η ορθοσωμία και πώς να την εντάξεις στην καθημερινότητα σου
The Art of Life
Αντίδραση ή συνειδητή αποχή; Η Γενιά Ζ λέει “όχι” στο αλκοόλ
The Art of Life
Ινομυώματα στη μήτρα: τι είναι, πότε και πώς πρέπει να αφαιρούνται
The Art of Life
Ιδρώτας: Όταν μία φυσιολογική λειτουργία του οργανισμού γίνεται προβληματική
Υγεία - Ομορφιά
No make up: Γιατί είναι ακόμα πιο επίκαιρο – ειδικά μετά το καλοκαίρι
The Art of Life
Tips για μακιγιάζ για γυναίκες μετά τα 40 από δύο MUA
The Art of Life
Γυμναστική χωρίς… γυμναστήριο: 3 ασκήσεις που μπορείς να κάνεις παντού