γονιδιακές θεραπείες

Νέα δεδομένα βιολογικών δεικτών ενισχύουν τα στοιχεία που υποστηρίζουν το δυνητικό όφελος του nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη γονιδιακή θεραπεία.